Neurogene Anuncia Programa de Substituição Genética para a Síndrome de Rett

18 de Maio de 2022 Monica Coenraads
Diretora Executiva
Rett Syndrome Research Trust

Hoje é um dia emocionante para a comunidade da síndrome de Rett: A empresa bio farmacêutica Neurogene anunciou que está a desenvolver um programa de substituição de genes para a síndrome de Rett. O anúncio coincide com uma apresentação feita esta tarde pelo Diretor Científico da empresa, Dr. Stuart Cobb, PhD, na reunião anual da Sociedade Americana de Genética e Terapia Celular, que tem lugar em Washington, D.C.
O programa Neurogene Rett, denominado NGN-401, é uma terapia de substituição de genes concebida para fornecer o gene MECP2, utilizando uma nova tecnologia que permite regular a quantidade de proteína produzida pelo gene, que será controlada a fim de evitar níveis elevados.
Espera-se que o NGN-401 seja administrado através de injeção nos ventrículos do cérebro. Este tipo de injeção é chamado ICV (abreviatura de intracerebroventricular).