Investigação e avanços científicos



Por todo o mundo existem investigadores que trabalham em pesquisas fundamentais sobre a SR, destinadas a descobrir novos tratamentos que mudem vidas – e eventualmente uma cura – para a SR.
Mais de 20 empresas farmacêuticas estão atualmente a trabalhar em tratamentos para a SR.
Há quinze anos atrás, não havia nenhuma!!!!!!


A 10 março 2023, a Acadia Pharmaceuticals anunciou que o seu medicamento experimental, Trofinetide, foi aprovado pelo FDA, entidade reguladora do medicamento para os EUA. O medicamento, comercializado nos EUA sob o nome DAYBUE ™ , torna-se o primeiro tratamento aprovado pela FDA para a SR.

Acadia adquire direitos internacionais sobre Trofinetide. A Acadia já detém os direitos de comercialização nos EUA.
Com este acordo atualizado com a Neuren Pharmaceuticals, espera-se que a Acadia possa começar a explorar oportunidades para disponibilizar o medicamento em todo o mundo.
Este é um ponto de partida essencial para garantir que TODAS as famílias Rett tenham acesso a este tratamento.


Taysha

Primeiro ensaio de terapia genética para SR é lançado nos EUA.

Em 5 de junho de 2023 a Taysha Gene Therapies anunciou que o primeiro paciente recebeu a terapia genética experimental no Canadá, TSHA-102, no REVEAL Adult Study, um ensaio clínico para mulheres com 18 anos ou mais que vivem com SR.
Em 26 de setembro de 2023 foi anunciado que um segundo paciente adulto recebeu a dose de TSHA-102 da terapia genética experimental.
Planeiam administrar a dose ao primeiro paciente pediátrico, no ensaio clínico nos EUA, no primeiro trimestre de 2024.

E há muitos motivos para esperança. Há 40 anos, não se investia na investigação da SR, atualmente, esse cenário mudou drasticamente, posicionando-nos para mais avanços, como os alcançados até então. As famílias aguardam com esperança por uma cura para a SR.


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